| 公開(公告)號(hào) | CN1646702A |
| 公開(公告)日 | 2005.07.27 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN03808259.4 |
| 申請(qǐng)日期 | 2003.02.13 |
| 專利名稱 | 用于治療性寡核苷酸的蛋白質(zhì)載體系統(tǒng) |
| 主分類號(hào) | C12Q1/68 |
| 分類號(hào) | C12Q1/68;A01N43/04;C07H21/04;A61K31/07 |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 2002.2.13 US 60/356,053 |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | 醫(yī)橋公司 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | 謝東 |
| 地址 | 美國(guó)馬里蘭 |
| 頒證日 | |
| 國(guó)際申請(qǐng) | PCT/US2003/004323 2003.2.13 |
| 進(jìn)入國(guó)家日期 | 2004.10.12 |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 中國(guó)國(guó)際貿(mào)易促進(jìn)委員會(huì)專利商標(biāo)事務(wù)所 |
| 代理人 | 羅菊華 |
| 國(guó)省代碼 | 美國(guó);US |
| 主權(quán)項(xiàng) | 通過對(duì)有需要的患者施用治療性寡核苷酸來治療疾病的方法，包括對(duì)患者施用包含反應(yīng)性基團(tuán)的治療性寡核苷酸，反應(yīng)性基團(tuán)通過與移動(dòng)蛋白的反應(yīng)而形成共價(jià)鍵，以此將所述移動(dòng)蛋白與所述治療性寡核苷酸綴合。 |
| 摘要 | 用通過柔性接頭分子相連的反應(yīng)性化學(xué)基團(tuán)修飾治療性寡核苷酸，包括反義寡核苷酸和siRNA。經(jīng)過修飾的寡核苷酸能夠與移動(dòng)蛋白特別是人血清清蛋白形成共價(jià)鍵。與末經(jīng)修飾的寡核苷酸相比，由此生成的復(fù)合物在保留生物學(xué)活性的同時(shí)，還具有增強(qiáng)的細(xì)胞進(jìn)入、顯著增加的血清半衰期、和降低的免疫系統(tǒng)刺激。經(jīng)修飾寡核苷酸克服了與當(dāng)前反義藥物有關(guān)的許多問題。本發(fā)明的經(jīng)修飾寡核苷酸作為治療劑施用，并且與所針對(duì)的RNA分子內(nèi)的互補(bǔ)序列雜交。 |
| 國(guó)際公布 | WO2003/069306 英 2003.8.21 |
