從前節(jié)敘述中，已可看出基因治療的研究與實(shí)踐中存在著若干重要問題。
1．導(dǎo)入基因的穩(wěn)定高效表達(dá)外源基因轉(zhuǎn)移入病人體內(nèi)細(xì)胞表達(dá)，首先與轉(zhuǎn)移方法有關(guān)�；瘜W(xué)和物理方法所導(dǎo)入的基因效率低，自然表達(dá)也差。選擇適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞，也是為了導(dǎo)入基因能穩(wěn)定高效的表達(dá)。骨髓作為受體細(xì)胞使用最多。反轉(zhuǎn)錄病毒載體介導(dǎo)基因，只能對(duì)分裂狀態(tài)時(shí)的細(xì)胞進(jìn)行傳染，因此采取如5－FU處理，使細(xì)胞分裂增強(qiáng)，再用含有目的基因病毒顆粒傳染可獲較好效果。所以，對(duì)骨髓細(xì)胞培養(yǎng)、干細(xì)胞純化、培養(yǎng)時(shí)使用造血因子等方法，可增加基因穩(wěn)定高效表達(dá)。
2．導(dǎo)入基因的安全性基因治療的安全性應(yīng)確保不因?qū)胪庠茨康幕蚨a(chǎn)生新的有害遺傳變異，這是因?yàn)椴捎梅崔D(zhuǎn)錄病毒載體而引起的問題。因此，應(yīng)構(gòu)建相對(duì)安全的反轉(zhuǎn)錄病毒載體。至于引起插入突變可能失活一個(gè)重要基因，或更嚴(yán)重的激活一個(gè)原癌基因，這個(gè)問題的危險(xiǎn)程度到底有多大目前仍不清楚，但至今的實(shí)踐表明尚未見明顯嚴(yán)重問題。
為安全有效地進(jìn)行基因治療，任一方案的實(shí)施，都要根據(jù)嚴(yán)格的技術(shù)規(guī)程與標(biāo)準(zhǔn)，由有關(guān)的行政管理部門批準(zhǔn)實(shí)施。
與安全性相聯(lián)系的就是生殖細(xì)胞基因治療。雖然在人類尚未實(shí)施，但在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)已獲成功，這就是轉(zhuǎn)基因的動(dòng)物出現(xiàn)。這一事實(shí)既給人類生殖細(xì)胞基因治療帶來了希望，同時(shí)也使人們耽心這種遺傳特征的變化世代相傳，將給人類帶來的是福還是禍。因此，許多科學(xué)家不僅對(duì)此持慎重態(tài)度，還有的持反對(duì)態(tài)度，也就是基因治療可能具有的潛在危險(xiǎn)性。
3．基因治療與社會(huì)倫理道德體細(xì)胞基因治療是符合倫理道德的，但試圖糾正生殖細(xì)胞遺傳缺陷或通過遺傳工程手段來改變正常人的遺傳特征則是引起爭(zhēng)議的領(lǐng)域。從歷史上看，科學(xué)的發(fā)明創(chuàng)造對(duì)人類生存發(fā)展的影響極其深刻，故遺傳學(xué)發(fā)展到今天，可以進(jìn)行基因治療，應(yīng)該說是符合倫理道德的。重要的問題是取得社會(huì)的理解配合。首先是病人及其親屬的配合。因此，宣傳基因治療的科學(xué)性與安全性以及人類健康的重要性，以提高人們的認(rèn)識(shí)，同時(shí)建立并完善醫(yī)療法制與措施也是必要的。
為安全計(jì)，在臨床試驗(yàn)之前，必須在動(dòng)物研究中達(dá)到三項(xiàng)基本要求：①外源的基因能導(dǎo)入靶細(xì)胞并維持足夠長(zhǎng)期有效；②該基因要以足夠的水平在細(xì)胞中表達(dá)；③該基因應(yīng)對(duì)細(xì)胞無害。
